Léky pro pacienty se vzácným onemocněním

30 milionů Evropanů trpí některým ze 7 000 vzácných onemocnění, která jsou obtížně léčitelná. Za posledních 10 let ale došlo k obrovskému pokroku. Vědci vyvinuli 230 nových léků, jež pacientům umožňují kvalitnější a delší život.

I přes tato vysoká čísla ale zůstává dostupná léčba jen na 5 % vzácných onemocnění. Podle Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) je aktuálně ve vývoji 450 léků, které znamenají novou naději pro pacienty i jejich rodiny.

Za vzácné onemocnění se považuje takové, kterým trpí 5 z 10 tisíc obyvatel. V Evropě v některé z forem postihuje zhruba 6-8 % populace, v České republice se pak počet pacientů odhaduje na 20 tisíc. Až tři čtvrtiny pacientů jsou děti, většina vzácných onemocnění je totiž vrozená a projeví se do deseti let věku. Přes usilovné snahy současné medicíny je jejich naděje na vyléčení malá, na 95 % vzácných onemocnění neexistuje účinná léčba.

Příčině nemocí stále nerozumíme

„Vzácná onemocnění představují obrovskou výzvu pro medicínu. Víme, že existuje asi 7 tisíc druhů a u velké části z nich stále nerozumíme tomu, jak vznikají, ani jak postupují. Proto je obtížnější najít takovou účinnou látku, která by s nemocí dokázala bojovat,“ vysvětluje Jakub Dvořáček, výkonný ředitel AIFP a pokračuje: „Žádný lék se navíc neobejde bez klinického testování, které je v tomto případě komplikované. Je těžké najít tak početný vzorek pacientů, abychom došli k přesvědčivým statistickým výsledkům. Z celkového počtu 300 klinických studií, které probíhají v České republice je přibližně 60 zaměřeno na léčbu vzácných onemocnění.“

Včasná diagnostika je prioritou

I přesto se v posledních 10 letech podařilo dosáhnout značných úspěchů. „Díky inovacím v léčbě dnes dokážeme působit přímo na geny, které nemoc způsobují,“ upřesňuje Jakub Dvořáček.

Obrovským zlepšením v dostupnosti léčby i v péči je včasná diagnostika onemocnění. Pacient navštíví v průměru 7 lékařů před stanovením diagnózy a průměrná doba stanovení diagnózy od prvních symptomů je 5 let. Snižuje se tak kvalita života pacientů, zhoršuje se jejich zdravotní stav, často dostávají nesprávnou medikaci. To vše zvyšuje zátěž i na cely zdravotní systém.

Asociace inovativního farmaceutického průmyslu

Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) sdružuje farmaceutické společnosti, které dokáží vyvinout a uvést na trh nové, účinnější a bezpečnější léčivé přípravky. AIFP je členem Evropské federace farmaceutických společností (EFPIA) a úzce spolupracuje s Americkou asociací inovativních farmaceutických firem (PhRMA).

AIFP sdružuje v České republice celkem 32 členských společnost a 1 společnost se statusem přidruženého člena. 

Více informací naleznete na www.aifp.cz.

Andrea Ringelhánová