Významné léčebné novinky roku 2020
Minulý rok nebyl pouze ve znamení výzkumu léčiv a vakcín proti koronaviru. Také v ostatních oblastech zdraví a zdravotnictví došlo k zásadnímu vývoji, ať už se jedná o nové možnosti využití genové terapie, terapii cystické fibrózy, léčby karcinomu prostaty, slinivky břišní, migrény nebo cukrovky. Přinášíme ukázku osmi terapeutických oblastí, které byly v roce 2020 svědky zásadnějších změn.
„Výčet není a ani nemůže být úplný, úroveň medicínského poznání jde kupředu velmi rychlým tempem. Další významné pokroky a objevy na sebe nenechají dlouho čekat,“ říká Mgr. Jakub Dvořáček, LL.M., MHA, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu.
1. Vakcíny proti covid-19
Mezi novinkami nelze nezmínit vakcíny proti covid-19.
„Do klinického hodnocení očkovacích látek byly a jsou zapojeny inovativní farmaceutické společnosti, akademická centra, stovky odborníků a desítky tisíc dobrovolníků. Díky jejich obrovskému, společnému nasazení, zkušenostem s obdobnými viry v minulosti i velké finanční alokaci byly vakcíny vyvinuty přibližně do jednoho roku od začátku pandemie při dodržení standardizovaných, mezinárodně závazných pravidel Správné klinické praxe,“ vysvětluje Jakub Dvořáček.
V rámci vakcín proti covid-19 se využívá jednak dlouhodobě známých a osvědčených technologií, tj. použití vektoru, do kterého je vložen genetický materiál kódující hrotový protein SARS-Cov-2. Po vakcinaci je v těle vakcinovaného produkován hrotový protein, který způsobuje, že imunitní systém zaútočí na virus SARS-CoV-2, pokud později napadne tělo.
Některé vakcíny používají novou technologii. Jsou to tzv. mRNA vakcíny, které dopraví do buňky informaci, na jejímž základě buňka vytvoří bílkovinu, kterou by normálně vytvořil virus. Na tuto bílkovinu se naučí reagovat imunitní systém, který, když jej virus napadne, jej na základě imunitní paměti zlikviduje.
Ať už se jedná o nové, nebo zavedené přípravky, všechny jsou v rámci registračního řízení vždy detailně hodnoceny nezávislými regulačními autoritám. Posuzovaná dokumentace obsahuje veškeré nezbytné údaje (jako v případech kterýchkoliv jiných nových vakcín), aby byla ověřena bezpečnost, kvalita a účinnost očkovací látky.
2. Genová terapie
Nadějí u mnoha diagnóz je genová terapie, která se dostává z fáze vědeckých studií do klinické praxe. Uplatňuje se zejména v hematologii (jak při léčbě nádorů, tak při poruše krvetvorby) a neurologii. V budoucnu se očekává její využití i v dalších oblastech.
Genová léčba spočívá v zabudování DNA do pacientových buněk.
„Tato léčba je revoluční v tom, že neléčí jen příznaky onemocnění, ale podstatu nemoci. Základem genetické léčby je dodání genetické informace do buněk pacienta v případě, že se v nich původní informace nenachází, nebo je chybná. Lze očekávat, že se význam genetické léčby v budoucnosti významně zvýší,“ uvádí pan Dvořáček.
V České republice jsou některé přípravky určené ke genové terapii dostupné, protože je Státní ústav pro kontrolu léčiv schvaluje k použití ihned po jejich schválení Evropskou lékovou agenturou (EMA). Zatím jim však nebyla přiznána úhrada z prostředků veřejného zdravotního pojištění.
Přesto jsou přípravky pro léčbu některých hematoonkologických a neurologických onemocnění hrazeny. Všeobecná zdravotní pojišťovna totiž uzavřela s Českou lékařskou společností dohody, které popisují, u kterých pacientů má indikace genetické terapie význam. U těchto pacientů je pak genetická léčba pojišťovnami proplácena podle §16 zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění.
V současné době se na půdě poslanecké sněmovny diskutuje o legislativních změnách, které by měly zvýšit dostupnost této léčby, stejně jako léčby vzácných onemocnění.
3. Terapie cystické fibrózy
Novinkou v léčbě cystické fibrózy, která se projevuje zejména postižením dýchacích cest a plic u nemocných, jsou tzv. modulátory CFTR proteinu zlepšující transport iontů přes buněčné membrány.
„Léky přímo modulují bílkoviny odpovědné za přenos iontů a vody v dýchacích cestách. U jedinců s cystickou fibrózou vede vrozená porucha těchto bílkovin k tomu, že v dýchacích cestách se hromadí velmi vazký hlen, který ztěžuje dýchání a který je navíc vhodným prostředím pro vznik velmi závažných infekcí. Použitím CFTR modulátorů dochází k tomu, že hlen v dýchacích cestách je méně vazký, čímž se dýchání pacientů může výrazně zlepšit,“ říká Jakub Dvořáček.
Kombinace nových léků může vést ke zlepšení stavu nemocného a k naději, že postižení jedinci se dožijí mnohem delšího věku. Tyto léky jsou v Česku dostupné a jsou hrazeny zdravotními pojišťovnami buď na základě rozhodnutí Státního ústavu pro kontrolu léčiv o ceně a výši a podmínkách úhrady nebo podle §16 na základě Společného stanoviska uzavřeného mezi VZP a ČLS JEP. I zde by měla dostupnosti nových léčiv pomoci novela zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění.
4. Imunologická profylaxe migrény
Významnou změnu v léčbě migrény přinesly léky nazvané CGRP antagonisté. Jedná se o protilátky, které se váží na molekulu CGRP. Ta hraje roli při vzniku příznaků migrény.
V ČR jsou registrovány a hrazeny tři monoklonální protilátky s anti-CGRP účinkem k léčbě pacientů s epizodickou a chronickou migrénou.
„Preskripce těchto léčiv je vázána na 31 center pro diagnostiku a léčbu bolestí hlavy. Léčba anti-CGRP protilátkami je indikována u pacientů s 4 a více dny s migrénou za měsíc po selhání konvenční profylaktické léčby minimálně dvěma z pěti skupin léčiv. Počet vhodných kandidátů léčby anti-CGRP protilátkami je v ČR odhadován na 23 tisíc dospělých pacientů s migrénou,“ říká MUDr. Pavel Řehulka, Ph.D., Centrum pro diagnostiku a léčbu bolestí hlavy, I. neurologická klinika FN u sv. Anny a LF MU v Brně.
5. PARP inhibitory pro karcinom prostaty a slinivky břišní
PARP inhibitory jsou novou skupinou léčiv, které blokují mechanismy, jimiž se nádorové buňky opravují. Léky se používají zejména u rakoviny vaječníku a prsu, ale mohou být účinné i při léčbě nejčastějšího nádorového onemocnění u mužů – rakoviny prostaty, jež se objevuje zhruba u jednoho z devíti českých mužů, a karcinomu slinivky břišní.
Nové možnosti léčit vybrané případy karcinomu prostaty a slinivky břišní pomocí PARP inhibitorů se ukazují díky analogickému genu BRCA (BReast CAncer) při vzniku těchto nádorových onemocnění. BRCA se v organismu nacházejí ve dvou typech BRCA1 a BRCA2. Produkty těchto genů se účastní kontroly buněčného cyklu a oprav poškozené DNA. Mutace ale zvyšuje riziko vzniku nádorových onemocnění, zejména prsu a vaječníků.
„Léky působí tak, že zablokují enzym, jenž se podílí na opravách porušené DNA v nádorových buňkách. Pro léčbu je důležité právě utlumení opravného mechanismu. Léčba je významným posunem v terapii dalších nádorových onemocnění včetně karcinomu prostaty,“ uvádí Jakub Dvořáček.
V současné době jsou léky v Evropě schváleny pro léčbu karcinomu vaječníku, karcinomu prsu, adenokarcinomu slinivky břišní a karcinomu prostaty. V současné době probíhají jednání o úhradě v jednotlivých indikacích. Hrazeny by mohly být během 1 až 2 let, možná i dříve.
6. Léčba hepatitidy C kombinací léčivých látek
Onemocnění hepatitidou C způsobenou virem HCV často probíhá dlouhou dobu bez příznaků. Pokud není léčeno, může vést k rozvoji cirhózy či rakovině jater. Infekce se často zjistí až později, kdy jsou játra vážně poškozená. Není totiž výjimkou, že doba od nákazy po zjištění nemoci je třeba 20 i 30 let.
Nově vzniklé případy přenosu jsou v současné době vázány především na tzv. rizikové chování, kam můžeme zařadit sdílení injekčních stříkaček, jehel a dalších instrumentů mezi narkomany.
Nová, tzv. přímo působící antivirotika změnila účinnost léčby hepatitidy C v posledních letech. Jejich kombinace, schválené v poslední době, se ukazují být účinnými pro všechny známé genotypy hepatitidy C, a tím přinášejí lepší prognózu pro naprostou většinu pacientů.
„Žloutenka typu C se v posledních letech stala v podstatě léčitelnou nemocí,“ říká Jakub Dvořáček. V České republice jsou některé kombinace dostupné pro pacienty a hrazeny zdravotními pojišťovnami.
7. Inkretiny: GLP-1 agonisté v léčbě diabetu 2. typu
Léčba založená na inkretinech, která zahrnuje podávání agonistů GLP-1R, představuje jeden z novějších terapeutický přístupů k pacientům s diabetem 2. typu. Tyto léky jsou nadějné proto, že jejich účinek je založen na principu přirozeného fungování těla.
Jak prokázaly výsledky studií a následná klinická praxe, agonisté GLP-1R pomáhají zlepšovat kompenzaci diabetu a snižovat hodnoty hypoglykemie. Dále mohou pomáhat se snížením hmotnosti, mohou mít kardioprotektivní a neuroprotektivní účinky a chrání beta buňky.
8. SGLT-2 inhibitory (glifloziny) a srdeční selhání
Léky původně určené k léčbě diabetu II. typu, SGLT-2 inhibitory, jsou poměrně novou třídou léků, odbornou veřejnost ale zaujaly schopností zlepšovat některá kardiovaskulární onemocnění, jež jsou u pacientů s diabetem II. typu stále nejčastější příčinou úmrtí. Tyto přípravky jsou dostupné pacientům, kteří mají cukrovku a srdeční selhání nebo jen srdeční selhání, mohou tedy pomoct diabetikům i kardiakům.
„Jde o léky, které mohou být účinné na široké spektrum nemocí postihujících pacienty v moderní společnosti. Čeští pacienti mají léky hrazeny ze zdravotního pojištění,“ uvádí závěrem Jakub Dvořáček.