Genetické nůžky CRISPR částečně vrátily zrak pacientům s dědičnou slepotou
Vědci znovu využili genetické nůžky CRISPR, tentokrát na vyléčení dědičné slepoty. Otestovali, jak by tento nástroj mohl pomoci lidem, kteří se narodili beze zraku, v menší klinické studii. Zúčastnilo se jí čtrnáct lidí a u jedenácti z nich došlo k měřitelnému zlepšení. Vědci popsali úspěch na začátku května v odborném časopise The New England Journal of Medicine.
Ilustrační foto
Pixabay/ coyot
"Tento výzkum ukazuje, že se vyplatí pokračovat ve výzkumu genové terapie CRISPR pro léčbu dědičné ztráty zraku," uvedl hlavní autor práce Eric Pierce z Harvardovy univerzity. "Je sice třeba ještě dalšího výzkumu, abychom zjistili, kdo z toho může mít největší prospěch, ale obecně považujeme první výsledky za slibné. Slyšet od několika účastníků jejich nadšení, že konečně vidí jídlo na talíři – to je prostě úžasné. Šlo o lidi, kteří u očního lékaře nepřečetli ani písmena v horním řádku testovací karty a doposud pro ně neexistovala žádná možnost léčby," dodal.
Lidé, kteří se rodí bez zraku
Všichni účastníci studie – dvanáct dospělých ve věku 17 až 63 let a dvě děti ve věku 10 a 14 let – se narodili s poruchou, které se říká Leberova kongenitální amauróza (LCA). Ta je způsobené...