Jistější pohyby, konec bolesti a zvracení. Martínkovi výrazně pomohla genová terapie

Inovativní genová terapie prokázala u vážně nemocného Martínka z Mohelnicka již výrazné zlepšení. Malý chlapec, na jehož mimořádně nákladnou léčbu se složily statisíce lidí, absolvoval před sedmi týdny na francouzské klinice aplikaci léku do mozku. Podle rodičů jsou již nyní znát výrazné pokroky a úbytek bolestivých obtíží.
Dvouletý Martínek z malé obce u Mohelnice trpěl kvůli těžké formě takzvaného AADC syndromu. Nedostatek enzymu AADC způsobuje problémy při tvorbě neurotransmiterů, což vede k závažným problémům kvůli špatné komunikace nervové soustavy s tělem. Genová terapie Upstaza, kterou podstoupil chlapec na klinice ve francouzském Montpellier, vede k nápravě produkce potřebného enzymu. A to se již projevuje u hocha, jehož osud nebyl lhostejný mnoha lidem nejen z České republiky.
  "Necelých sedm týdnů po operaci a Martínek je už teď úplně jiný chlapeček. A není to jen pro jeho nový sestřih, který dělá z našeho malého andílka tak trochu rošťáka, ale hlavně pro všechny změny a pokroky, které jsou na něm čím dál víc vidět. A další skvělou zprávou je, že už nebere ani žádné léky," uvedli rodiče na dárcovské platformě Donio, kde probíhala veřejná sbírka. V ní se vybralo přes 151 milionů korun, samotná léčba měla vyjít přibližně 100 milionů korun. Přebytek peněz plánuje rodina rozdělit mezi další nemocné děti.
  Efekty terapie jsou podle Martínkových rodičů znát každým dnem například...

 

Klíčová slova: