Neslyšící dívka nyní po průlomové léčbě genovou terapií slyší

Opal Sandy se narodila neslyšící kvůli auditorní neuropatii, což je onemocnění, které narušuje nervové impulzy putující z vnitřního ucha do mozku a je způsobeno vadným genem.
Po infuzi obsahující funkční kopii genu však osmnáctiměsíční Opal slyší téměř dokonale. Její rodiče byli ohromeni, když zjistili, že po zákroku poprvé slyší. "Nemohla jsem tomu uvěřit. Bylo to úžasné," řekla Opalina matka Jo.  
Batole tak získalo sluch poté, co se jako první člověk na světě zúčastnilo průkopnické studie genové terapie, která podle lékařů znamená novou éru v léčbě vrozené hluchoty.  
Opal Sandy byla ošetřena krátce před svými prvními narozeninami – a po šesti měsících slyší zvuky jemné jako šepot a začíná mluvit a říká slova jako "mami", "Dada" a "uh-oh".  
Terapie podaná jako infuze do ucha nahrazuje vadnou DNA způsobující její typ dědičné hluchoty.  
Opal je součástí náboru pacientů ve Spojeném království, USA a Španělsku do studie nové léčby.  
Lékaři v jiných zemích, včetně Číny, také zkoumají velmi podobné způsoby...

 

Klíčová slova: