První genová léčba zachránila ženě zrak, na unikátní operaci čeká sedm pacientů

Ostražití a ozbrojení muži v černém vycházejí z areálu Ústavu hematologie a krevní transfuze (ÚHKT). Doprovázejí tým očních specialistů s opancéřovaným kufříkem do pražské Všeobecné fakultní nemocnice (VFN). Ta stojí sice hned naproti, zásilka si ovšem žádá přísná bezpečnostní opatření, stejně jako vhodné teplotní podmínky. Přepravuje se hluboce zmrazený lék Luxtorna v hodnotě několika milionů korun, který za chvíli zachrání zrak třiatřicetileté pacientce.

"Dědičné onemocnění sítnice je velká skupina onemocnění způsobená mutacemi v genech. Pokud jeden z nich, gen RPE 65, nefunguje správně, dochází k hromadění škodlivých látek, poškození buněk sítnice a ztrátě zraku," vysvětluje...