Systémová sklerodermie: od postižení cév k selhání ledvin
Systémová sklerodermie patří mezi nevyléčitelná onemocnění, které postihuje 3–8x častěji ženy. Počet nemocných činí celosvětově zhruba 2,5 milionu lidí, většinou žen ve věku 25–55 let. Časná diagnostika je přitom zásadní, stejně tak i aktivní přístup pacienta k léčbě nemoci. Inovativní léčba může vrátit pacienty do života. Čeští pacienti však zatím stále čekají na rychlejší a jednodušší přístup k nejmodernější terapii.
Příznaky onemocnění mívají mnoho podob
Systémová sklerodermie je autoimunitní onemocnění, při kterém dochází ke zbytnění a zjizvení pojivové tkáně různých tělesných orgánů (kůže, plic, srdce, ledvin). „Prvním příznakem byl u mě otok rukou a špatné prokrvování prstů, bělání a posléze i fialovění. Postupně se přidávaly bolest kloubů, svalů a šlach, dále polykací obtíže a zažívací problémy v podobě nechutenství a zvracení a také silná únava,“ říká o nástupu a průběhu své nemoci pacientka Michaela Linková, vedoucí a koordinátorka pacientské skupiny Skleroderma.
V počátečních stadiích mohou být projevy onemocnění velmi různorodé. „Klinickým projevům systémové sklerodermie zpravidla dominují projevy onemocnění cév, které se mohou projevovat jako barevné změny prstů v chladu a/nebo stresu – bělení až fialovění (tzv. Raynaudův fenomén), rozšířené cévky na kůži (teleangiektázie), vřídky na bříškách prstů (digitální ulcerace), zvýšený tlak v plicní tepně (plicní arteriální hypertenze), sklerodermická renální krize (postižení ledvin) a tkáňové fibrózy (zmnožení vaziva v určité tkáni na úkor její funkčnosti). Onemocnění postihuje i vnitřní orgány – zejména plíce, srdce a trávicí trakt,“ vysvětluje doc. MUDr. Michal Tomčík, Ph.D., z Revmatologické kliniky 1. LF UK.
U paní Michaely následovalo po prvotních obtížích postižení plic, onemocnění u ní mělo rychlý zhoršující se trend. „Měla jsem problém s chůzí i se zvládáním každodenních činností. V listopadu 2015 jsem skončila na přístrojích v umělém spánku se selháním ledvin a dalšími komplikacemi,“ vzpomíná paní Linková.
Zatím dokážeme léčit pouze příznaky nemoci. Novinky jsou nadosah …
Dosud není k dispozici univerzálně účinný lék, který by onemocnění a jeho možné projevy a komplikace dokázal zastavit nebo zabránil rozvoji plně rozvinutého onemocnění.
„Prozatím léčíme jen příznaky choroby, které se objeví v jednotlivých orgánech. Postupujeme na základě doporučení mezinárodních odborných společností, které vycházejí z důkazů svědčících pro účinnost jednotlivých léčivých přípravků u konkrétních případů,“ vysvětluje doc. Tomčík.
V poslední dekádě přibývá důkazů o účinnosti nových léčiv a léčebných postupů, které představují vhodné možnosti v určitých případech. Dobré zprávy pro pacienty se systémovou sklerodermií jsou tak nadosah.
„Objevení nového léku, který pomůže pacientům se systémovou sklerodermií, však nebude stačit, pokud zároveň nedojde k legislativním změnám, které umožní jeho dostupnost pacientům,“ vysvětluje Jakub Dvořáček, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP).
Nová legislativa. Nová naděje pro pacienty
Aktuálně diskutovaná vládní novela zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění přináší v oblasti léčiv na vzácná onemocnění zásadní změny. Právní řád nově uzná existenci léčiv pro vzácná onemocnění, stanoví specifické podmínky jejich vstupu do českého systému úhrad a zřídí nový poradní orgán při Ministerstvu zdravotnictví ČR, tzv. Ministerskou komisi. V té zasednou zástupci ministerstva a pojišťoven společně s odborníky a pacienty. Na základě jejího doporučení vydá ministr závazné stanovisko pro daný lék.
„Pokud bude léčivo schváleno a zařazeno do systému úhrad ze zdravotního pojištění, mají pacienti vyhráno. Lék pro ně bude dostupný bez zbytečného odkladu tak dlouho, dokud bude potřeba,“ vysvětluje závěrem Jakub Dvořáček. Díky sdílení nákladů mezi farmaceutickými společnostmi a zdravotními pojišťovnami (např. formou performance based smluv) bude navíc zajištěna i dlouhodobá udržitelnost financování zdravotnického systému.
Pomoc pro pacienty
Pacientům se systémovou sklerodermií aktivně pomáhá pacientská skupina Skleroderma. Kompletní informace o jejich podpůrných aktivitách lze nalézt na jejich webové stránce nebo na Facebooku: www.facebook.com/pacientskaskupina/.
Jak se léky dostávají k pacientům?
V současné době léky na vzácná onemocnění vstupují do systému víceméně jen dvěma způsoby, a to buď získáním statutu tzv. vysoce inovativního léčivého přípravku, nebo žádostí skrze § 16 zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění. První zmiňovaný postup je komplikovaný mimo jiné v tom, že lék je hrazen pouze dočasně, nikoliv do doby, kdy jej pacient může potřebovat. Druhý způsob naráží na neexistenci jednotných pravidel. Posuzování, zda pacient lék obdrží, nebo ne, probíhá individuálně. Celý proces může trvat měsíc i déle.
Markéta Kolanová