Pacientům se zhoubným mnohočetným myelomem pomáhají nové terapie, naděje se skrývá v jejich vlastních buňkách
Mnohočetný myelom – hematoonkologické onemocnění, které postihuje plazmatické buňky, jež jsou v těle zodpovědné za tvorbu protilátek. Ačkoli tuto nemoc mnoho lidí nezná, jde o druhou nejčastější rakovinu krvetvorby v naší zemi. Národní den myelomu, který se každoročně koná 30. března, má za cíl zvýšit povědomí veřejnosti o této nemoci a prostřednictvím kampaně „MÁM TO V KRVI“ také informovat o nových, a velmi nadějných možnostech léčby.
Tou je například terapie geneticky modifikovanými (nebo upravenými) bílými krvinkami, která by v příštích letech mohla přinést průlom v léčbě onemocnění.
Mnohočetný myelom (MM) vzniká nekontrolovaným množením myelomových buněk v kostní dřeni. Tyto buňky na rozdíl od zdravých plazmatických buněk tělu neprodukují prospěšné protilátky. MM je v současnosti po lymfomech druhým nejčastějším nádorovým onemocněním krvetvorby v naší zemi, ale veřejnost o něm stále mnoho neví.
Podle průzkumu agentury Ipsos zná pojem mnohočetný myelom pouze 20 % lidí a více než polovina jej mylně považuje za rakovinu kůže (tedy melanom).
Příznaky stáří nebo myelom?
MM je především onemocněním seniorů – nejvyšší výskyt je ve věkové skupině 65 až 74 let. V České republice je ročně diagnostikováno přibližně 500 osob s MM a v současné době se s tímto onemocněním léčí zhruba 4 000 pacientů. Výskyt nemoci přitom setrvale roste.
Přesná příčina vzniku MM není známa. Jak již bylo uvedeno, onemocnění se častěji vyskytuje ve vyšším věku. Také je fakt, že muži jsou postiženi o něco častěji než ženy. Mezi predisponující faktory lze zařadit vystavení záření nebo některým chemickým látkám .3,4
MM vyžaduje včasnou diagnostiku, problémem ale je, že nemoc se projevuje velmi plíživě a zpočátku je obtížně rozpoznatelná. V počátečních stadiích se projevuje podobně jako řada méně závažných onemocnění, které se navíc často vyskytují ve vyšším věku.
„Mezi typické příznaky mnohočetného myelomu patří únava, slabost, opakující se infekce nebo bolesti kostí v zádech a na hrudi. Příznaky jsou podobné také osteoporóze – snižuje se tělesná výška, dochází k úbytku kostní hmoty a zlomeninám,“ upozorňuje prof. MUDr. Roman Hájek, CSc., přednosta Kliniky hematoonkologie Fakultní nemocnice Ostrava, předseda České myelomové skupiny.
Někdy však lidé s MM nemusí mít žádné obtíže a onemocnění se zjistí až při běžných krevních testech. Z těchto důvodů pacienti často přicházejí k lékaři až v pokročilém stadiu nemoci.
Léčba mnohočetného myelomu
Konkrétní léčebný plán vždy závisí na mnoha faktorech, především na celkovém zdraví pacienta a jeho věku. Stejně jako u většiny nádorových onemocnění se k léčbě využívá chemoterapie, která je u mladších pacientů doplněná o transplantaci kmenových buněk kostní dřeně. Kombinace těchto léčebných metod obvykle vede k potlačení aktivity onemocnění a jeho uvedení do tzv. remise (tedy klidové fáze choroby). Avšak je třeba poznamenat, že jen nepatrný zlomek nemocných se podaří tímto přístupem vyléčit.
Velkou nadějí pro nemocné se v posledních letech stala zejména cílená biologická léčba. V České republice je registrována od roku 2016 a díky ní se přežití pacientů zdvojnásobilo. „Jedná se o obrovský pokrok – na konci minulého století se přežití pacientů s myelomem pohybovalo kolem tří let. Dnes se pěti let dožívá každý druhý a třetina pacientů žije díky léčbě deset let bez jakýchkoli příznaků,“ říká prof. Hájek.
Pokroky ve výzkumu a možnostech léčby navíc dávají naději, že se doba přežití ještě prodlouží, nebo bude možné pacienty zcela vyléčit. Optimismus lékařů je ale zatím opatrný.
„V posledních letech došlo v léčbě myelomu ke skutečně převratným změnám. Největší naděje se vkládají do imunoterapie, která by se mohla stát běžně používanou léčbou v blízké budoucnosti, tzn. v řádu jednotek let, nikoliv desetiletí,“ říká prof. Hájek .
A jak imunoterapie funguje? „Využívá sílu imunitního systému, který přirozeně rozpoznává a ničí cizí vetřelce v těle – viry, bakterie nebo poškozené buňky, včetně těch nádorových. Ty však často mohou této detekci uniknout a šíří se dál. Imunoterapie proto hledá způsoby, jak stimulovat imunitní systém, aby nádorové buňky sám rozpoznal a poté zničil," popisuje doc. MUDr. Jakub Radocha, Ph.D. ze IV. interní hematologické kliniky FN Hradec Králové.
Nová éra v léčbě?
Jak je tedy možné využít potenciál imunitního systému k tomu, aby sám zastavil a zničil nádorové buňky?
„Léčba je přizpůsobena konkrétnímu pacientovi a využívá buď vyrobené speciální protilátky a nebo jeho vlastní bílé krvinky, které jsou nějakým způsobem „přeprogramovány“ tak, aby samy bojovaly s nemocí,“ vysvětluje doc. Radocha, a dodává: „K tomuto přeprogramování může dojít buď přidáním nového genu do buněk pacienta, nahrazením narušených genů nebo zablokováním nežádoucí aktivity některých genů.“
Jedná se tedy o zcela odlišný přístup k léčbě, který na rozdíl od běžných terapií zasahuje do samotné příčiny vzniku onemocnění – do chybného genu nebo buněk.
Ačkoli je imunoterapie, resp. terapie geneticky upravenými bílými krvinkami stále ve fázi vývoje, výsledky klinických studií již nyní naznačují, že představuje slibný přístup v boji s touto náročnou nemocí a má potenciál změnit způsob léčby nádorových onemocnění krve.
Jako doplněk standardní terapie a transplantace kmenových buněk by tak mohli pacienti dostat dávku geneticky modifikovaných imunitních buněk, které by přímo napadaly nádorové buňky v jejich těle. Léčebný účinek by tak mohl být dlouhodobý, či v řadě případů trvalý. Tím by se také především zlepšila kvalita života a vyhlídky pacientů.
Kampaň „Mám to v krvi“
Již posedmé se 30. března koná Národní den myelomu, jehož cílem je zvýšit povědomí veřejnosti o této nemoci a možnostech léčby. Vyhlásil ho Klub pacientů mnohočetný myelom a skupina předních českých odborníků sdružených v České myelomové skupině. Tyto dvě organizace nabízejí pomoc a podporu lidem, kterým byl myelom diagnostikován.
V rámci Národního dne myelomu bude také zahájena osvětová kampaň s názvem „Mám to v krvi“. Jejím cílem je podpořit pacienty s tímto krevním nádorovým onemocněním a ukázat jim i jejich blízkým, že i s touto diagnózou je možné žít kvalitní a plnohodnotný život.
Kampaň také upozorňuje na nové, nadějné možnosti léčby tohoto onemocnění, jako je imunoterapie, resp. terapie geneticky modifikovanými bílými krvinkami, které by v blízké budoucnosti mohly znamenat zásadní průlom v léčbě MM.
Více na www.mamtovkrvi.cz
Objektivní, odborné a aktuální informace o mnohočetném myelomu lze získat z webů www.myeloma.cz nebo www.mnohocetnymyelom.cz, případně na webových stránkách společnosti Janssen https://www.janssen4patients.com/cz/nemoci/mnohocetny-myelom. Dále též z informačních brožur vydávaných Klubem pacientů mnohočetný myelom, kde mohou pacienti s MM najít i další podporu při zvládaní obtížné životní situace.
Alexandra Prochorova