Genová terapie vrátila dítěti sluch. Podle lékařů se jedná o průlom v léčbě

Lékaři vrátili sluch britskému batoleti. Genová terapie podle lékařů znamená novou éru v léčbě. Malá Opal Sandy slyší po operaci, která trvala pouhých 16 minut, téměř dokonale, píše The Guardian.
Dívka se narodila neslyšící v důsledku sluchové neuropatie. Toto onemocnění narušuje nervové impulsy putující z vnitřního ucha do mozku a může být způsobeno vadným genem. Po infuzi obsahující funkční kopii genu, která byla provedena během krátké operace, teď 18měsíční dívka slyší téměř dokonale.
Dívka z hrabství Oxfordshire byla léčena v nemocnici Addenbrooke's, která je součástí nadace Cambridge university hospitals. K účasti na výzkumu jsou přijímány další neslyšící děti ze Spojeného království, Španělska a USA, které budou sledovány po dobu pěti let.
Manohar Bance, ušní chirurg a hlavní řešitel výzkumu, uvedl, že první výsledky jsou vynikající a mohly by pacienty s tímto typem hluchoty úplně vyléčit. "Naše výsledky se blíží obnovení normálního sluchu. Doufáme, že máme po desítkách let práce potenciální lék,"dodal.
Sluchová neuropatie může být způsobena poruchou genu OTOF, který vytváří protein zvaný otoferlin. Ten umožňuje buňkám v uchu komunikovat se sluchovým nervem. Nová terapie posílá do ucha funkční kopii genu, aby se tato porucha odstranila. Podle Banceho je úspěšná operace pouhým začátkem vývoje genové...